Hemofilia jest jedną z najczęstszych wrodzonych osoczowych skaz krwotocznych. Nie do końca wiadomo czy podawanie różnych produktów zawierających czynnik VIII lub też zamiana tych produktów u dzieci z ciężką hemofilią A ma wpływ na powstawanie przeciwciał neutralizujących czynnik VIII.

Na łamach The New England Journal of Medicine opublikowano wyniki badania obejmującego 574 chorych z ciężką hemofilią A (aktywność czynnika VIII <0,01 IU/ml) urodzonych w latach 2000-2010. Badacze obserwowali chorych do 75 dni od podania czynnika krzepnięcia. Pierwszorzędowym punktem końcowym było powstanie przeciwciał neutralizujących definiowane jako dwa pozytywne wyniki testów wykrywających te przeciwciała oraz zmniejszony przyrost stężenia czynnika VIII in vivo.

Wykazano, że przeciwciała neutralizujące powstały u 177/574 badanych dzieci (skumulowane występowanie wyniosło 32,4 proc.). Preparaty zwierające czynnik VIII produkowane z osocza stwarzały podobne ryzyko powstania przeciwciał jak preparaty uzyskiwane drogą inżynierii genetycznej (HR=0,96, 95 proc. CI [0,62-1,49]. Udowodniono też, że w porównaniu do produktów III generacji zawierających czynnik VIII, stosowanie produktów II generacji wiąże się z podwyższonym ryzykiem powstania przeciwciał (HR=1,60, 95 proc. CI [1,08-2,37]). Nie potwierdzono, aby obecność czynnika von Willebranda w podawanym preparacie lub zmiany preparatów wiązały się ze wzrostem ryzyka powstania przeciwciał neutralizujących czynnik VIII.

Podsumowując, podawanie preparatów czynnika VIII powstających z osocza lub drogą inżynierii genetycznej nie różni się jeśli chodzi o ryzyko powstania przeciwciał przeciwko czynnikowi VIII. Ryzyka tego nie zwiększa też podawanie preparatów zawierających czynnik von Willebranda.

Autor:

lek. Ewa Witkowska